脳神経機能部門 部門長：福田 篤
ヒトiPS/ES細胞を用いて、“性差”という観点から神経などの細胞を作成することで細胞株がどのような個性を持ち、どのような遺伝子/エピジェネティックな状態に起因しているかを明らかにする。再生医療や創薬スクリーニングなど様々な医学分野で迅速かつ至適な、効果性の高いヒトiPS/ES細胞株の選択を簡易的に選抜できるシステムの構築をするとともに、性特異的疾患など性差に起因する病態メカニズム解明などの貢献を目指す。
筋萎縮性側索硬化症 （ALS）は、上位及び下位運動ニューロンの選択的変性を特徴とする進行性の神経変性疾患である。現在、ALSの発症機序は不明であり、根本的な治療法は開発されていない。我々は、種々の遺伝子改変マウス及びALS患者iPS細胞由来のALS細胞モデルを用いた総合的解析により、疾患の発症分子機構について解析を行っている。それらの成果を基に、新規の脳・神経疾患治療法及び治療薬の開発を目指す。
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生体内に広く存在しているイノシトールリン酸の中でも、イノシトール6リン酸（IP6）や7リン酸（IP7）に関してはその役割は不明である。中でもIP6をIP7にリン酸化するIP6キナーゼ（IP6K）は、中枢神経系に多く存在し、ハンチントン病や筋萎縮性側索硬化症などの神経変性疾患の神経細胞死に重要な役割を果たしていることを明らかにしてきた。生体内においてのより詳細なメカニズム解明と疾患との関りや創薬の開発を探求していく。